时间:2023-12-15 来源:原创/投稿/转载作者:管理员点击:
药品目录(2023年)》(以下简称《医保目录》)中,阿斯利康旗下罕见病药物科赛优®(通用名:K硫酸氢司美替尼胶囊)名列其中。据悉,司美替尼于2023年4月28日在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。此次司美替尼被纳入《医保目录》将极大提高NF1患儿对于这一
北京协和医院院长张抒扬表示,中国每年新增罕见病患儿超20万人,很高兴看到通过今年的医保目录又有新的儿童罕见病药物被纳入,政府和企业合作得以让患者在“用得起”罕见病药物之路上再次前进。
NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病,其中30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤,导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。据悉,丛状神经纤维瘤多发于出生期,严重程度各不相同。
阿斯利康全球执行副总裁,国际业务及中国总裁王磊表示,NF1患儿及其家庭往往背负着沉重的疾病负担,身心都面临着巨大挑战。阿斯利康正在持续为罕见病患者带来创新产品并致力于从多方面推动罕见病药物的可及性和可负担性。