CAR-T发展及市场环境浅谈(2)

　　长城证券就CAR-T目前仅获批的2个适应症保守测算了其在中国的市场空间。价格方面，保守预计国产CAR-T治疗费用可降至50万元人民币，其治疗儿童急性淋巴细胞白血病和漫性大B细胞淋巴瘤的潜在市场空间分别约为16亿元和73亿元。

　　当然，CAR-T的市场空间远不止保守测算的数十亿元人民币，未来想象空间的拓展主要有以下3方面：

　　除了目前已获批的2个适应症，CAR-T治疗其他血液肿瘤的临床试验也正在广泛开展中，并有望于1-3年内陆续获批，包括滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大B细胞淋巴瘤、TFL-转化型滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病、多发性骨髓瘤等，市场空间可突破百亿。

　　虽然目前CAR-T在实体瘤治疗方面进展缓慢，但未来随着更多靶点的发现以及临床试验的开展，实体瘤有望成为CAR-T的主要治疗领域。中国四种最常见肿瘤分别为肺癌、胃癌、肝癌和食管癌，四种癌症占全国肿瘤发病率的57%，考虑到实体瘤较血液肿瘤有更高的发病率，CAR-T治疗各种实体肿瘤的市场可达到血液瘤的5-10倍。

　　美国国家医保机构Medicare于近日确定了2个CAR-T产品的门诊报销方案，特定患者自费比例降低80%，是CAR-T推广的重大利好。在我国鼓励药品创新的战略规划下，临床必须的治疗性产品将享受优先审评审批等各种优惠政策，特别是医保谈判和医保目录动态调整机制，可有效的改善临床用药结构，推动我国药品质量升级。未来CAR-T作为新上市的优秀治疗用药，大概率被纳入医保支付范围，将惠及到更多的肿瘤患者，市场空间巨大。

　　随着CAR-T在国际上的快速发展，我国细胞免疫疗法也大致经历了宽松放开（第一阶段）、“魏则西”事件后的短暂停滞（第二阶段）以及现在的大浪淘沙、行业洗牌（第三阶段）。行业有望向有序、规范、健康的方向稳步前进。

　　由于CAR-T疗法的特殊性，2009年卫生部将免疫细胞治疗技术纳入可进入临床研究和应用的第三类医疗技术管理。由于监管体制相对宽松，部分医疗机构科室在没有经过卫计委批准的情况下，纷纷开展免疫细胞治疗项目，各种形式的临床试验和临床应用项目迅速增加。

　　2016年4月，“魏则西”事件经过媒体宣传持续发酵，在社会上造成巨大影响，免疫细胞治疗技术的滥用引起了监管部门高度重视。5月，卫计委召开关于规范医疗机构科室管理和医疗技术管理工作的电视电话会议，明确要求所有类型的免疫细胞治疗技术停止应用于临床治疗，仅限于临床研究。包括CAR-T在内的免疫细胞治疗在国内进入停滞期。

　　2017 年12 月，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》发布，提出了细胞治疗产品从早期研发到生产、从药学研究、非临床研究，到临床研究阶段应遵循的一般原则和基本要求，初步规范了细胞治疗产品的研究、开发与评价方法，未来仍将逐步完善、细化与修订。指导原则框架和内容科学合理，符合细胞治疗产品作为药品研发的规律，这是行业的大洗牌，促使产业门槛和监管力度的提高，一方面让缺乏核心技术、不符合水准的企业自行淘汰，另一方面鼓励合格研发机构的细胞治疗产品申报，进一步推动我国细胞治疗药品产业的发展和壮大。