CAR-T研发黑马安诺柏德：专注于自主知识产权CA

　　首款CAR-T 药物——诺华制药“Kymriah” 去年的获批，堪称为“免疫疗法的里程碑”事件。这意味着CAR-T作为基因药物，真正的从临床技术层面走向产业化，让国内外布局CAR－T研发的企业举杯相庆、喜大普奔。在国家一系列促进创新药发展的政策支持下，中国的生物技术产业正在悄然强势崛起，CAR-T作为中国创新药的典范，更是万众瞩目。

　　整个行业经历了由临床技术到临床药品、由粗放式研发到规范生产的过程，国家监管部门也相继出台多项政策并不断明确CAR-T审批的标准，加快CAR-T药品申请审批速度。CAR-T是“嵌合抗原受体T淋巴细胞”的英文缩写，其根本原理是通过基因编辑技术，将一段可以识别肿瘤抗原的抗体编码基因和可以刺激T细胞激活的基因序列整合至T细胞内表达，继而让T细胞具备特异性识别和杀伤肿瘤细胞的能力。自2012年CAR-T技术将美国身患白血病的小女孩Emily从死亡线的边缘拉回来后，CAR-T就成为生物技术领域无数人争抢的高地。得益于近十年中国生物技术的快速发展和庞大的市场需求，我国成为CAR-T研发最为活跃的国家之一。目前全球已经******的562例临床实验中，在中国开展的临床实验有178项，仅次于美国的217项，多家企业已经取得了令人瞩目的成就。

　　尽管我国CAR-T技术的临床******数目位居全球第二，国内的确有不少的企业已经开展了CAR-T的研发和临床实验。但总体上缺乏原创性的技术，除了少数公司真正坚持独立开发以外，简单的重复和模仿成为国内绝大多数公司通病。以靶向CD19CAR-T为例而言，不少公司采用的scFv直接来自于现有的专利， 尽管这样的模式可以快速实现临床转化，并避免研发风险，但从长远的角度而言，仍存在严重的知识产权纠纷甚至会给公司未来带来巨大危机。

　　CAR-T将按照基因治疗药物进行管理，已经成为业界的共识。谁能脱颖而出、决胜天下，自主知识产权将是重中之重。自中国加入WTO之后，我国政府对专利的保护力度逐年加强，跨国的专利诉讼时有发生，业界对专利的重视程度极高。在这种大前提下，不具备自主知识产权的CAR-T的临床转化将面临重大挑战。值得注意的是， 药明巨诺和复星凯特的成立，代表着国际药企涉足中国CAR-T市场的决心；若简单的重复外企已被保护的专利和技术，将难以实现企业的长久发展

　　基于此，安诺柏徳选择坚持开发自主知识产权的运营路线，即可以实现公司的持续发展，又可以规避因专利侵权带来的陷阱。

　　事实证明，自主研发的人源化CAR-T技术路线的确具有可行性，据Gary Jing介绍，入组安诺柏德人源化CAR-T治疗的数十名患者，完全缓解率达92%以上，患者最长缓解期已超过2年目前仍无病生存，相关数据处于业内国内领先地位。安诺柏德自主研发的人源化CAR-T技术优势已凸显。